近期，复星医药（600196）位于美国波士顿的创新孵化平台复融（FUSION）子公司Leverna Therapeutics（以下简称“Leverna”）的创始人在访谈中分享了公司的布局领域和主要产品，让我们一同来了解Leverna的创新故事吧。

(资料图片)

FUSION创始人、负责人、Leverna联合创始人、CEO Lijun Wu博士(左)和Leverna联合创始人、CSO Qinghong Yan博士 (右)

Leverna坐落在美国东海岸生物医药创新中心马萨诸塞州的波士顿（Boston）地区，是一家专注于RNA靶向药物开发的生物科技公司。Leverna由复星医药在Boston地区的创新孵化平台FUSION（复融）孵化，于2022年启动。

“Leverna”取意自Leveraging RNA regulatory/processing mechanisms，即通过调控RNA表达处理来达到控制靶标基因/蛋白表达的目的。公司用小核酸和小分子两种已获得临床验证的药物形式来把向RNA，突破传统靶向蛋白成药的瓶颈，使得任何靶点的成药都变得可能(drug the undruggable）。

Lijun Wu博士是FUSION创始人和负责人，并兼任 Leverna CEO。她说：

“

Leverna是FUSION孵化成立的第二家公司。RNA药物在近年来备受瞩目，它们给攻克人类疾病带来了更多的可能性，并在刚刚过去的疫情中充分展现了它们的力量。Leverna公司实现了我们在RNA领域的布局，它将最大程度发挥RNA在疾病治疗中的作用，以RNA为靶点，让任何靶点都有路可循。

”

目前，Leverna重点布局尚无有效药物的疾病领域（尤其是CNS相关疾病），以减轻疾病负担和病人痛苦为宗旨，开发出具有全球重磅效应的药物，造福全球患者。

现正在进行的两个项目(L5001和L4002)均为Smart ASO药物*，有高安全性且该药物形式有多个产品上市并取得商业化成功。两个项目都在在先导化合物优化阶段。L5001可用于包括老年痴呆在内的神经退行性疾病，首选适应症是ALS(渐冻症)，是世界上第一个针对所选靶点的Smart ASO产品，有广泛的适应性(适合97%的ALS患者)。L4002则计划用于解除化疗不耐受（预计只打一针便可让病人平安度过一个化疗疗程）以及癌症恶病质的治疗（可提高患者的生活质量和存活期限）。

Leverna公司现有全职员工5人，由首席科学官Qinghong Yan博士带领。所有员工均有美国知名大学博士学位，在相关研究领做过多年研究，并在跨国药企以及头部生物制药公司有多年研发经验。公司核心科学家团队是对RNA表达调控有极深入研究的专家，发表过多篇高影响力的一作论文。

其中RNA平台负责人Zuo Zhang博士曾在Cold Spring Harbor Lab的Adrian Krainer实验室做过近7年的博士后研究，并见证了Spinraza药物的发明。而神经生物学总监Zhou Han博士则在上一家公司发明了一款Smart ASO药物(目前在临床2期)。此外FUSION平台及复星医药美国子公司和总部对Leverna给予研发运营、法务、财务和HR的支持。

Qinghong Yan博士是Leverna公司联合创始人，她于2020年初加入FUSION，在FUSION平台担任生物学负责人。她在对RNA领域进行深度调研后，结合自己在RNA领域的研发经验，与Lijun Wu博士一起决定成立一家做RNA靶向药物的公司。

“过去几年mRNA受到了过多的关注，而在我看来，真正能实现RNA之美的是能够精准靶向RNA的小核酸药物和RNA靶向小分子药物。”2022年Qinghong Yan博士开始以首席科学官的身份全职投入到Leverna，她说：

“

Leverna汇集了顶尖的RNA科学家团队，通过对RNA调控的深入了解来找到最有效的成药方式，实现对靶点蛋白功能的灵活控制。

”

在2023年6月的2023中国国际药物信息大会/DIA2023中国年会暨展览会会议上，Qinghong Yan博士进行了一个主题为“The rise of Smart ASO”的演讲，引发了高度的关注和热烈的反响。

她说：“Smart ASO将改变大家对ASO药物的成见，它能做到siRNA药物及传统ASO药物所不能做的事情，通过调控RNA的处理，除了降解目标RNA，它还能达到上调甚至修复目标蛋白的功能。很高兴能让大家看到SmartASO和Levema的价值。”

*注:SmartAso是Leverna新定义的一类ASO（antisense oligonucleotide反义核苷酸）。这类ASO对靶标RNA起调控作用而非直接降解作用：后者也是多数人所熟知的ASO形式，其与SmartASO不同。是通过RNAse H介导的RNA降解机制来发挥作用。Smart ASO类型药物有多个产品上市，其中最具代表性的是Spinraza（Nusinersen）。